Maladies orphelines

Maladies orphelines

Qu’est-ce qu’un médicament orphelin ?
En Europe, entre 25 et 30 millions de personnes souffrant de maladies orphelines ne disposent d’aucun traitement. Malgré des besoins évidents, la mise au point de médicaments n’est pas facile à promouvoir…


Il existe des maladies tellement rares que bien souvent il n’est pas rentable pour l’industrie de développer des traitements. Les ventes d’un médicament pour une maladie très rare ne seraient jamais suffisantes pour compenser le coût de développement et de commercialisation.

Qu’est-ce qu’un médicament orphelin ?
Selon la définition de l’Agence européenne pour l’évaluation des médicaments, les médicaments orphelins sont destinés au diagnostic, à la prévention ou au traitement de maladies rares, très graves ou entraînant une menace pour la vie. Une maladie est dite rare, lorsqu’elle ne concerne pas plus de cinq cas pour dix mille personnes dans l’Union européenne. Cette rareté est telle que les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer des médicaments dont le coût de mise sur le marché ne peut être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesures d’incitation. En effet, le processus de développement d’une nouvelle molécule de sa découverte à sa commercialisation est long, extrêmement coûteux et aléatoire.

Selon Orphanet, un serveur d’information sur les maladies rares, il n’est certes pas rentable pour l’industrie de développer ces médicaments orphelins mais c’est un véritable besoin de santé publique. Notre société ne saurait se passer de la solidarité à l’égard de tous les malades, que leur pathologie soit rarissime ou non ! Cette association distingue également le cas des indications orphelines, lorsqu’une substance peut être utilisée pour le traitement d’une maladie fréquente mais non développée dans une autre indication plus rare.

Comment concilier santé publique et lois du marché ?
Orphanet distingue trois cas :

Les produits destinés au traitement des maladies rares, touchant moins d’une personne sur 2000 en Europe : Ces traitements sont conçus pour soigner des patients atteints de maladies graves, pour lesquelles il n’existe aucune solution thérapeutique ;
Les produits retirés du marché pour des raisons économiques ou thérapeutiques : On peut citer en exemple la thalidomide utilisée comme hypnotique avant d’être retiré du marché à cause de ces propriétés tératogènes (provoquant des malformations foetales). Pourtant, ses propriétés anti-inflammatoires et immunomodulatrices étaient intéressantes dans des maladies comme la lèpre ou le lupus érythémateux ;
Les produits non développés : Parce qu’ils sont issus d’un processus non brevetable, ou qu’ils concernent des marchés non solvables, certaines voies de recherche ne sont pas exploitées.
Pour ne pas laisser sur la route des milliers de malades, les pouvoirs publics ont mis en place des mesures d’incitation à l’intention des industriels de la santé et des biotechnologies.

Comment promouvoir le développement des médicaments orphelins ?
Gouvernements et associations ont souligné la nécessité de mettre en place des mesures d’incitations économiques afin d’encourager les laboratoires pharmaceutiques à développer et à commercialiser des médicaments orphelins. Le premier pays à avoir mis en place ces mesures est les Etats-Unis en 1983 avec l’Orphan Drug Act. Dans les années 90, le Japon puis l’Australie ont adopté une législation sur les médicaments orphelins. Ce n’est finalement qu’en 1999 que l’Europe emboîte le pas.

Le Parlement européen et le Conseil ont adopté un règlement qui incite l’industrie pharmaceutique à développer et à commercialiser les médicaments orphelins. Incitations fiscales, assistance au protocole, exclusivité de 10 ans, etc. font partie de ces mesures "d’accompagnement". Des avancées certes peu visibles, mais fondamentales pour les malades.